El tratamiento síntomático de la enfermedad del sistema sanitario: sofosbuvir.

Hubo fumata blanca en el Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales y Igualdad y se presentó la nueva estrategia para el tratamiento de la hepatitis C. El documento presentado por Alfonso Alonso (sí, éste) viene a aumentar de forma notable (muy notable) el número de pacientes que serán tratados en los próximos años con el medicamento sofosbuvir, uno de los antivirales de acción directa de los que hemos hablado en este y otros sitios de forma repetida-.

La noticia se conoció ayer y se acogió con alborozo por parte de algunos colectivos profesionales sanitarios y de pacientes; sin embargo, queremos dedicar algunas palabras a comentar por qué, más allá de que el acceso a los nuevos tratamientos para la hepatitis C pueda suponer un problema en sí, cobra una dimensión aún mayor cuando es analizado como un síntoma de unos cuantos problemas mucho mayores...

1. La hepatitis C como síntoma de los problemas en el acceso a nuevos tratamientos.

Hasta ahora nuestro sistema sanitario se desenvolvía con tranquilidad en un modelo de introducción de innovaciones terapéuticas según el cual un amplio retraso entre la aprobación y la financiación de medicamentos nuevos no era un gran problema porque la mayoría de los nuevos medicamentos apenas aportaban un valor añadido importante con respecto a los ya existentes.

En los años previos a la crisis económica, nuestra situación a este respecto era la que se muestra en esta gráfica (que publicamos en su momento en un texto de eldiario.es).

A pesar de tener un mercado con un número importante de consumidores potenciales y no tener unos precios muy por debajo de la media de la Unión Europea, España mostraba un retraso importante en la introducción de nuevos medicamentos; esto se habrá acrecentado, previsiblemente, con una política farmacéutica en los años de crisis consistente en dilatar los periodos de tramitación para su comercialización de forma que el gasto se demorara en vez de afrontar reformas de calado.

Si en otros muchos aspectos nos miramos en Reino Unido y Suecia, tal vez éste también sea uno en el que estudiar algunos de sus procedimientos. Con el sofosbuvir se ha perdido la oportunidad de afrontar este problema y diseñar las instituciones y los mecanismos que pudieran atajarlo.

2. La hepatitis C como síntoma de los problemas en la evaluación de nuevos medicamentos y prestaciones.

El sofosbuvir llegó montado en la ola de la popularidad y en ningún momento fue cuestionada su efectividad; mientras el National Institute for Health and Care Excellence ha ido realizando un proceso bastante transparente de evaluación de la efectividad, seguridad, eficiencia y del papel del sofosbuvir en el esquema terapéutico de la hepatitis C.

Como escribimos en un texto de hace casi dos meses:

Sin embargo, como todas las evidencias, estas también deben leerse con rigor metodológico; a ello nos invitan Roy Poses en una lista de distribución de correo electrónico sobre medicina basada en pruebas, donde recuerda que muchos de los artículos publicados en las revistas de mayor impacto sobre sofosbuvir o ledispavir no son sino series de casos donde no existe un grupo de comparación (ejemplo: "Ledispavir and sofosbuvir for 8 or 12 weeks for chronic HCV without cirrhosis"). Los datos que tenemos parecen extraordinariamente buenos (en torno al 95% de respuesta viral sostenida), pero eso no debe desviar la atención de la exigencia de un elevado rigor metodológico para medir la efectividad y seguridad de estos medicamentos.

La revista Prescrire también se ha hecho eco de la deficitaria evaluación de estos tratamientos ("Hepatitis C: sofosbuvir, some benefit but minimal evaluation").

Los mecanismos de evaluación deben ser transparentes incluso en su fase de proyecto (publicar qué se va a evaluar, cuándo y publicar las evaluaciones).

3. La hepatitis C como síntoma de los fallos en el sistema de financiación del sistema sanitario.

Un sistema sanitario que no es capaz de anticiparse a una necesidad de financiación que podría haber sido prevista con, al menos, un año de antelación es un sistema sanitario con un sistema de financiación deficiente. El Ministerio de Sanidad dice que se encargará de que las Comunidades Autónomas sin fondos (TODAS) tengan los fondos suficientes para poder cumplir sus recomendaciones de tratamiento, pero dice que serán éstas y no un plan específico de financiación las que deberán sufragar los tratamientos.

Tras tantos meses de discusión la decisión se salda ejemplificando los problemas del sistema de financiación de medicamentos: el que toma la decisión (Ministerio de Sanidad)* no es el que paga (Comunidades Autónomas), y esto entra en un conflicto mayor cuando las decisiones se toman sin existir coordinación entre ambos niveles.

No existe ningún criterio técnico que indicara la necesidad de crear mecanismos independientes de evaluación y financiación de los antivirales de acción directa, y en vez de asumir el matiz político de la decisión se ha tratado de simular una decisión técnica que no existía.

4. La hepatitis C como síntoma del Ministerio fallido para tomar decisiones de política sanitaria.

El Ministerio de Sanidad se ha apuntado a hacer política a lomos del hype de la hepatitis C, y eso implica dejar en el camino aspectos fundamentales que atañen no solo a la evaluación rigurosa de las características clínicas del sofosbuvir, sino también aspectos relacionados con la participación de los profesionales sanitarios y de la población -no solo de los pacientes-.

Esto último (la falta de participación de la población y no solo de los pacientes) es la consecuencia directa de concebir la participación como una forma de reclamar, no de pensar y gestionar las políticas.

El dinero para el sofosbuvir saldrá, probablemente, del dinero que se destinaría a otras cosas, y como no tenemos un mecanismo efectivo y transparente de toma de decisiones y rendición de cuentas nunca sabremos si esas otras cosas que no serán atendidas (por aquello del coste de oportunidad) serán cosas que no tenían porqué atenderse desde la sanidad pública o si suponían servicios esenciales para otras personas que no tenían acceso a los espacios públicos de discusión.

Tenemos que cambiar los espacios de participación para que logremos abordar los problemas, y no solo tratar los síntomas.

(*) En cuya comisión de precios existe representación autonómica y de otros ministerios, ciertamente, lo cual no quita para que la representación de facto de la decisión sea, como se ha transmitido en los medios, capitalizada por el MSSSI.

¿Por qué no nos posicionamos a favor de la expropiación de Sovaldi?

Expropiar la patente del Sovaldi (r) o no expropiar la patente del Sovaldi (r), he ahí la cuestión. Y sobre ello hemos escrito algunos párrafos que se han publicado en el día de hoy en la sección Agenda Pública de eldiario.es.

Empezando por el final, mi opinión es que emitir una licencia obligatoria (lo que periodísticamente se está llamando expropiar) no es una buena idea en nuestro país y en este momento. El grueso de las explicaciones y argumentos están en el texto de eldiario.es, pero a continuación vamos a poner algunos puntos que consideramos esenciales y que reflejan en mayor medida mi posicionamiento particular más allá del tono más informativo y divulgativo que pueda tener el artículo publicado.

1. Que un gobierno que tiene como objetivo la reducción del gasto sanitario en un 21% en 4 años emita una licencia obligatoria es una cosa que me suena a broma de mal gusto. Los problemas del sistema sanitario español y de su política de financiación de medicamentos no se pueden solucionar a base de licencias obligatorias, especialmente antes de probar otras estrategias de introducción del fármaco en la financiación pública (financiación por estadios de enfermedad, nuevas formas de financiación para pacientes menos graves -no creemos que los contratos de riesgo compartido sean la mejor opción para un medicamento que parece ser efectivo en más del 90% de los casos-,...).

2. La emisión de una licencia obligatoria para el caso de la hepatitis C a nivel de España o Europa (dudo que España tenga posibilidad jurídica de emitir una licencia de este tipo sin el acompañamiento de la Unión Europea) no supone el planteamiento de una alternativa a las reglas establecidas, sino el uso más o menos trilero de una salvaguarda hecha para proteger a los ricos (se crearon para respaldar las actuaciones de EEUU en el caso del anthrax en 2001) y que habitualmente utilizan países de renta media y baja -Brasil, Tailandia, India- para expandir el tratamiento en enfermedades como el VIH.

3. Un país que se ha negado sistemáticamente a crear una estructura real de evaluación de medicamentos y tecnologías sanitarias, ¿en base a qué criterios va a emitir una licencia obligatoria? Asociaciones profesionales y organizaciones ciudadanas llevan años solicitando medidas contundentes a este nivel sin que hayamos dado pasos significativos. En el Reino Unido el NICE publica sus ritmos y fechas de trabajo en la evaluación de medicamentos (aquí para sofosbuvir), así como sus resultados de forma clara y argumentada, de modo que pueda ser objeto de debate abierto.

4. La consideración de la hepatitis C como problema de salud pública nos pone ante un dilema ético, el de la negación del papel público de los pacientes afectados por enfermedades raras o acalladas. Los problemas de salud pública no pueden decretarse solamente desde una visión utilitarista de "afecciones agregadas" (o de voces agregadas), sino que tienen que desarrollar una noción de justicia que vaya más allá.

5. Hemos repetido en múltiples ocasiones que la sostenibilidad del sistema sanitario en nuestro país es un dilema político, no técnico. Trata sobre la distribución de recursos entre las diferentes funciones del sistema y la forma de estructurar el mismo y su funcionamiento.

6. El sofosbuvir parece ser más efectivo que los tratamientos previos, pero antes de lanzarnos a emitir una licencia obligatoria deberíamos ver en qué condiciones vamos a considerar eso como una política farmacéutica legítima (además de legal), más allá de la prevalencia de la enfermedad, y caracterizando las virtudes esperadas del tratamiento en cuestión. ¿Un aporte de un 50% más de curación respecto al medicamento previo (sofosbuvir frente a simeprevir) es condición suficiente para implementar esta medida? ¿y un 40%? ¿y un 30%? Los análisis en materia de política sanitaria no deben surgir al calor del "agenda setting" mediático porque entonces la mezcla de lo técnico con lo político acaba desplazando lo primero para acabar siendo monopolizada por la parte mala -y más de cara a la galería- de lo segundo.

7. La aparición de la emisión de la licencia obligatoria en el debate público nos parece una grandísima idea y una oportunidad para reflexionar y plantear medidas no solo sobre el tratamiento de la hepatitis C o la financiación de medicamentos en general, sino sobre el sistema de patentes y las relaciones entre el mercado farmacéutico y la salud de los pacientes. El medicamento como derecho frente a las patentes como derecho. Además, esta polémica sirve para plantear algunos aspectos como dónde pagan los impuestos las empresas a las que pagamos por los medicamentos, de dónde ha venido el conocimiento patentado, etc. Aún no hemos visto ningún partido que haya planteado una alternativa al sistema de patentes más allá de la emisión de la licencia obligatoria. Como ya dijimos en otro texto:

Las licencias obligatorias y las importaciones paralelas son salidas de emergencia de un sistema fallido. Defender su existencia y hacer uso de ellas cuando sea necesario es necesario. Cuestionar el sistema de patentes a todos los niveles (eficacia, justicia y legitimidad sobre el conocimiento patentado) debería ser una obligación de todo aquél que quiera abordar la política científica y del medicamento de forma mínimamente reformadora.

8. Comentan en NoGracias que la India ha rechazado la posibilidad de patentar el sofosbuvir, de modo que se podrán fabricar genéricos allí. Esto era una posibilidad a la que ya había cedido parcialmente Gilead emitiendo licencias voluntarias para la fabricación por parte de algunas empresas. La importación de este medicamento por parte de otros países supone acudir a otras de las salvaguardas a los acuerdos sobre propiedad intelectual de la Organización Mundial del Comercio (las exportaciones paralelas), y puede suponer un aspecto clave para el acceso a estos medicamentos en los países de renta baja sin tejido industrial suficiente como para poder emitir una licencia obligatoria que les permita fabricar de forma independiente el sofosbuvir.

9. La revista JAMA publicó recientemente un artículo sobre la "Anatomía de la investigación médica".

Como se puede observar en la gráfica, el porcentaje de inversión en investigación y desarrollo procedente de fondos públicos en Europa es muy bajo comparado con Estados Unidos o a nivel global. Es cierto que en España el porcentaje público es similar al privado, pero esto no es a expensas de un gran desembolso público, sino a una notable debilidad y escasez de la I+D privada en nuestro país: gastamos poco en I+D y entonces el gasto público queda bien representado comparativamente con otros países de nuestro entorno.

Si vamos a plantearnos "expropiar" patentes o incluso cambiar las reglas del juego de la investigación de medicamentos esto debe pasar por convertir la investigación en unos de nuestros pilares de desarrollo del conocimiento, formando parte central no solo de las políticas sino especialmente de los debates públicos.

En resumen, ¿expropiar la patente del sofosbuvir? No creemos que esa la solución, porque pensamos que la solución debe ser más amplia que el problema que estamos poniendo sobre la mesa. Asegurar el tratamiento de los pacientes con enfermedad más avanzada. Mejorar los mecanismos de evaluación de medicamento. Exigir una evidencia científica comparable a la del resto de tratamientos, no tomando decisiones políticas a lomos del hype del sofosbuvir. Poner a la población -no solo a los pacientes- en las mesas de decisión antes de ser señalados por el dedo de los medios de comunicación. Cambiar la forma de tomar decisiones, escuchando lo que lleva años exigiéndose desde ámbitos técnicos y ciudadanos. No convertir nuestra política basada en el parche del problema concreto en un nuevo escalón de la política de expropiaciones basada en el parche del problema concreto.

Y siempre, de la mano del paciente pero con visión de población. 

Hepatitis C: del lado del paciente con visión de población.

Probablemente (y mira que nos jode empezar un post utilizando adverbios) uno de los temas más complicados sobre los que escribir en el panorama sanitario actual sea la introducción de los nuevos antivirales de acción directa frente a la hepatitis C. Complicado por varios aspectos: 1) por tratarse de una enfermedad importante, potencialmente letal, que afecta a un notable número de personas en nuestro país -y en el mundo-, 2) por ser el problema la expresión de un modelo de incentivación de la investigación -patentes y todo su entramado legal y político- que consideramos que hace aguas y existen motivos para afirmar esto, 3) por haberse dibujado un mapa lingüístico en el cual el lenguaje de la medicina heroica - salvar vidas- ha hecho que el modelo determinista (virus -> cirrosis/cáncer; tratamiento -> curar) haya eliminado la posibilidad de hablar y comunicar sobre los riesgos reales... una transición de lo continuo a lo dicotómico, de los grises al blanco y negro, 4) por producirse esto en el seno de una gestión de medicamentos que no ha hecho sino empeorar en los últimos años, retrasando la aprobación de medicamentos nuevos en base a recortes lineales y no al valor aportado por el medicamento , 5) por el papel activo de diversos grupos de presión con fuentes de financiación con evidentes conflictos de interés y 6) (y más importante) porque partimos de la base de que el objetivo de nuestro sistema sanitario tiene que ser el de conseguir que la población tenga los mejores niveles posibles de salud y funcionalidad social, lo cual pasa por el acceso a tratamientos.

Como se ha escrito mucho sobre el tema y solo pretendemos ordenarnos algunas ideas, vamos a resaltar algunas ideas que nos permitan actualizar un poco la situación respecto a posts previos y plantear algunas incógnitas de cara al futuro.

1. Planteamiento: sofosbuvir y su valor añadido.

El sofosbuvir (Sovaldi) está siendo el gran protagonista de esta primera oleada de nuevos medicamentos (antivirales de acción directa). Realmente, con la prudencia con la que se deben hacer estas afirmaciones, parece que nos encontramos ante un avance importantísimo en el tratamiento de la hepatitis C, que pueda convertir una enfermedad en la que a veces se lograba la remisión en una enfermedad que la mayoría de las veces se cure.

¿Quiere decir eso que la hepatitis C se va a curar siempre? No. Como nos resumía Marta Maraver en uno de los comentarios al post "Hepatitis C,  nuevos tratamientos y su financiación: ¿el equilibrio es

imposible?" (las negritas son nuestras):

Hasta ahora, el tratamiento del que disponíamos (Aún el de elección en genotipos 2,3 y 4) es la terapia convencional con Interferón pegilado (pegIFN) y ribavirina (RBV) durante un año, con tasas de RVS inferiores al 50% en genotipo 1. Sin embargo, con la llegada de la triple terapia (terapia convencional + Telaprevir o Boceprevir) conseguimos tasas de RVS mucho mayores. En pacientes genotipo 1 que no han sido tratados previamente con terapia convencional, las tasas de RVS pasan del 40-46% al 66-75% con triple terapia (Manns MP et al, Lancet 2001; Fried MW et al, N Engl J Med 2001; Hadziyannis SJ et al, Ann Intern Med 2004; Poordad F et al, N Engl J Med 2011; Sherman KE et al, N Engl J Med 2011; Jacobson IM et al, N Engl J Med 2011) y en pacientes cirróticos del 33% al 55-62% (Bruno S et al, Hepatology 2010; Poordad F et al, N Engl J Med 2011; Sherman KE et al, N Engl J Med 2011; Jacobson IM et al, N Engl J Med 2011; Vierling JM et al, abstract 1430, EASL 2013).

Pero llegan con fuerza los nuevos antivirales: Sofosbuvir, simeprevir, daclastavir…combinaciones que se antojan libres de interferón y que preconizan tasas de RVS que se aproximan al 100% (con las limitaciones en los estudios realizados hasta la fecha como la “n” de los mismos).  

Es decir, llevamos unos años en los que se han ido produciendo mejoras progresivas en el abordaje farmacológico de la hepatitis C hasta llegar a los nuevos antivirales que han dado un salto cualitativo importante. Sin embargo, como todas las evidencias, estas también deben leerse con rigor metodológico; a ello nos invitan Roy Poses en una lista de distribución de correo electrónico sobre medicina basada en pruebas, donde recuerda que muchos de los artículos publicados en las revistas de mayor impacto sobre sofosbuvir o ledispavir no son sino series de casos donde no existe un grupo de comparación (ejemplo: "Ledispavir and sofosbuvir for 8 or 12 weeks for chronic HCV without cirrhosis"). Los datos que tenemos parecen extraordinariamente buenos (en torno al 95% de respuesta viral sostenida), pero eso no debe desviar la atención de la exigencia de un elevado rigor metodológico para medir la efectividad y seguridad de estos medicamentos.

2. Los dueños del conocimiento: las patentes.

La fama ha llegado a estos medicamentos no solo por ser eficaces, sino también por ser caros. Muy caros. La píldora de los 1000$.

La empresa fabricante (Gilead) fija unos precios en función a diversas variables basadas, principalmente en la necesidad de cubrir los gastos de investigación y desarrollo en los que incurre y de reembolsar a sus accionistas el riesgo financiero en el que incurren al comprar las acciones de esta empresa (apoyando, de este modo, dicha labor de investigación y desarrollo). El sistema de patentes pretende dar a la empresa patentadora el monopolio de la explotación del bien patentado (Gilead y el sofosbuvir, en este caso), con la intención de que este blindaje sirva de incentivo a otras empresas para invertir en investigación y desarrollo.

¿El poblema de este sistema? Además de que dejar la I+D en manos exclusivas del sistema de patentes -sin otros incentivos más "intervencionistas" del tipo de pago de "recompensas" por patentes para enfermedades concretas- dirige la I+D solo hacia los campos en los que existe un jugoso nicho de negocio, existen planteamientos éticos en relación con lo que la gente de la ciencia hacker ha denominado "la privatización del esfuerzo común". Extrayendo uno de los párrafos de dicho post:

- ¿Han descrito las farmacéuticas las hepatitis? NO ¿los virus? NO ¿Fueron ellas las que, cuando esa hepatitis se llamaba no-A no-B, descubrieron el nuevo virus que, más tarde, se llamó “C”? NO ¿Describieron ellas los marcadores serológicos para detectarla en sangre? NO ¿Descubrieron ellas sus diversos genotipos? NO ¿Son ellos los descubridores de las polimerasas? NO ¿Secuenciaron ellas el genoma del virus de la hepatitis C? NO ¿Descubrieron ellas el papel clave de la proteina NS5A para su supervivencia? NO ¿Fueron ellas las que descubrieron los inhibidores de ese NS5A? NO…. ¿Qué han hecho ellas? Recopilar toda esa información, pulir un poco la molécula, envasarla y usar su posición en el mercado para distribuirla.

No es solo Gilead con el Sovaldi, también fue Roche con Soliris o Genentech con Herceptin. Es un sistema de incentivación del conocimiento que permite que modificaciones marginales llevadas a cabo desde una posición de dominio (o potencial dominio) del mercado se puedan resolver de forma financieramente exitosa con independencia de sus resultados en salud. Hacer un análisis del problema de la financiación del sofosbuvir (y los que vendrán después) sin abordar de forma central el tema de las patentes es incompleto y estéril.

3. La epidemiología como lobby.

Las asociaciones de pacientes, en su condición de grupo de presión (lobby) tratan de interferir en la agenda política para conseguir sus objetivos. Hasta aquí es todo lógico. El problema está cuando esa capacidad para la movilización y el diseño de la agenda política se ve determinado por la incidencia y prevalencia de la enfermedad padecida por los miembros de dicha asociación.

Los problemas de acceso a eculizumab para el tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna nunca convocarán manifestaciones ni protagonizarán encierros masivos en hospitales (en España serían pocos cientos de personas), pero no por ello los criterios de justicia presentes para dirimir el reparto de prestaciones sanitarias deben ser distintos.

En el ámbito de lo político las relaciones de poder pueden cambiarse a golpe de aumentar la masa crítica, pero si instituimos eso como principio para guiar la toma de decisiones en materia de prestaciones sanitarias tendremos unos cuantos colectivos que nunca tengan quien traslade su voz a los ámbitos de toma de decisiones.

La inclusión de la población en la toma de decisiones sanitarias es un aspecto eternamente pendiente en nuestro sistema sanitario. Esto ha favorecido que los que enarbolen la voz de la generalidad de la población sean las asociaciones de pacientes, que si bien desempeñan un papel tan lícito como necesario, no mantienen una visión global que les permita establecer unos principios generales para tomar decisiones en aquellos puntos donde dos poblaciones distintas pueden entrar en conflicto (por aquello de la finitud de los recursos) [además de que muchas veces no podemos garantizar su independencia, cosa similar a lo que ocurre al tomar a las sociedades científicas como interlocutoras].

4. El paciente como rehén político.

Cinco titulares, cuatro partidos y, de momento, ninguna medida que no sea un parche focal centrado exclusivamente en los medicamentos frente a la hepatitis C.

¿Llevar a los tribunales? ¿buscando qué? ¿la universalización de la dispensación de sofosbuvir para todos los pacientes con hepatitis C sin otro criterio? ¿la prescripción de medicamentos mediada por un juez?

¿Emitir licencias obligatorias a nivel de la Unión Europea? Para eso la UE tendría que declararse en emergencia sanitaria, situación que, viendo el contexto epidemiológico mundial nos debería dar algo de reparo. En el contexto de una política de medicamento y selección de prestaciones caótica y longitudinalmente incoherente aludir a la necesidad de emitir licencias obligatorias es saltarse todos los peldaños intermedios en el camino de buscar el acceso a los medicamentos. (a no ser que lo que quiera UPyD sea simplemente amenazar para que Gilead baje voluntariamente los precios, que también puede ser, pero queda poco serio que esa sea la propuesta enarbolada).

Posicionarse de forma incondicional del lado de los pa(de)cientes es imprescindible en cualquier relato que quiera ser algo más que un ejercicio de guardarle las espaldas a los poderes establecidos. Hacerlo sin caer en la instrumentalización de los pa(de)cientes y conseguir guiarse por propuestas que aborden el marco global de generación del conocimiento y las estrategias completas de financiación de prestaciones socales y sanitarias es fundamental para que no convirtamos el diseño y mejora de nuestro sistema sanitario en una especie de gymkana en la que las necesidades se marquen en función de principios de justicia diseñados por los medios-de-comunicación y la corriente mainstream opinática.

5. El abandono del cliché argumental.

Los medicamentos para la hepatitis C alargan la vida de los pacientes con hepatitis C. Sí. Eso es así de acuerdo con los estudios publicados.

Igualmente cierto es que frenar los desahucios mejora dramáticamente la situación de salud de las personas que se ven sometidos a ellos. Sí. Eso es así de acuerdo con los estudios publicados.

También sabemos que el acceso a una dieta variada previene diversas enfermedades y ayuda a mantener mejores niveles de salud. Sí. Eso es así de acuerdo con los estudios publicados.

Además, hay abundante bibliografía que relaciona ciertos modelos de desarrollo urbanístico con mejores niveles de salud percibida y menores tasas de enfermedad cardiovascular. Sí. Eso es así de acuerdo con los estudios publicados.

Esos son cuatro aspectos en los que los poderes públicos tienen un papel central para repercutir de forma positiva (o negativa) en la salud de la población. Abordar las responsabilidades del Estado en los cuatro aspectos de forma global probablemente tenga una capacidad de generar beneficios para la población mucho mayor que la alarma social en lo relacionado con lo sanitario y la desvinculación de la salud en los otros aspectos.

6. Concluyendo fuera de la caja...

El problema NO son los medicamentos frente a la hepatitis C, el problema son las reglas del juego, que permiten marcar precios invocando a variables tan abstractas como el riesgo financiero o los nunca-homogéneamente-medidos-costes-de-desarrollo-de-un-medicamento, haciéndolo además, como hemos dicho en el apartado 2, a hombros del conocimiento común.

Tendemos a querer mejorar el sistema sanitario revirtiendo decisiones hechas en época de recortes y volviendo a una situación en la que todo se financiaba a cualquier precio y de cualquier manera. Esa incapacidad que mostramos para pensar hacia delante, reclamando un futuro que sea una copia caricaturizada del pasado, revela una incapacidad preocupante para adaptarnos a un contexto en el que el sistema previo ya no vale. Los precios de los medicamentos, los ritmos de las innovaciones y los valores añadidos aportados por estas exceden, de largo, la capacidad de los sistemas sanitarios públicos de comportarse con estos medicamentos como se lleva años haciendo con medicamentos más baratos pero que apenas aportaban ningún valor al paciente y la población. Es nuestra tarea (y de los que nos representan) idear, diseñar y poner en práctica reglas del juego distintas... ser realistas, pero de una realidad más amplia que esta.

Ponerse incondicionalmente del lado del más débil, haciendo que nuestras decisiones de hoy favorezcan a los más débiles de mañana.

Hepatitis C, nuevos tratamientos y su financiación: ¿el equilibrio es imposible?

"El principio del fin de la hepatitis C", así titulaba el Lancet un artículo recientemente para hablar sobre los antivirales de acción directa, medicamentos que han entrado en el panorama del tratamiento de la hepatitis C (tras su aprobación por parte de la Agencia Europea del Medicamento) para plantear que es posible que podamos decir adiós -de forma más intensa de lo que lo decíamos ahora- a la hepatitis C.

Si estos medicamentos -a los que podemos llamas "sofosbuvir" y "daclastavir", entre otros- parecen ser eficaces y seguros -aunque ya sabemos que los ensayos clínicos no sirven demasiado, por su diseño, para hablar de seguridad, y por ello hay que ser prudentes-,...

...¿empezamos a usarlos ya con todos los pacientes?...

...Un momento. Toda decisión clínica precisa de otro aspecto: el coste. Vicente Baos lo comentaba en su blog, hablando de "El valor y el precio: sofosbuvir", y aquí hemos estado buscando cómo dar respuesta a la pregunta de ¿cómo puede ser que algo que aparentemente es tan eficaz y -parcialmente- revolucionario pueda tener tantas limitaciones por su precio?

Para dar respuesta a esta pregunta vamos a hacerlo siguiendo el esquema clásico de los procesos de financiación y desinversión sanitaria (pasos explicados aquí):

1. El tratamiento con los antivirales de acción directa: ¿es costo-efectivo?

Cuando se estudia la eficiencia (coste-efectividad, en este caso) de un medicamento, se hace con respecto a algo; en este caso se estudia añadir los nuevos medicamentos a los regímenes clásicos de tratamiento.

Si uno hace una somera búsqueda bibliográfica con los siguientes términos de búsqueda:

("Cost-Benefit Analysis"[Mesh] OR "economic evaluation" OR "cost-effectiveness" OR

 "Budget Impact Analysis") AND ("sofosbuvir" OR "direct-acting antivirals" OR "direct acting antivirals")

Encontramos 6 artículos, de los cuales destacamos los dos siguientes:

1. Obach D, Deuffic-Burban S, Esmat G, Anwar WA, Dewedar S, Canva V, et al. Effectiveness and cost-effectiveness of immediate versus delayed treatment of hepatitis C virus-infected in a country with limited resources: the case of Egypt. Clin Infect Dis. 2014: señala que tratar a los pacientes de los estadios de fibrosis F3 y F4 es altamente costo-efectivo; sin embargo, tratar precozmente F1-F2 no parece ser tan costo efectivo, por lo que se recomienda priorizar F3-F4.
2. Cure S, Bianic F, Gavart S, Curtis S, Lee S, Dusheiko G. Cost-effectiveness of telaprevir in combination with pegylated interferon alpha and ribavirin in treatment-experienced chronic hepatitis C genotype 1 patients. J Med Econ. 2014;17(1):77-87. Aunque se trata de Telaprevir sólo para genotipo 1, pero dice que añadirlo es coste-efectivo respecto a la opción re Peg-interferon+ribavirina solo. Sale a unos 8000€/AVAC si responde bien y unos 26.000€/AVAC si no responde.

Por lo tanto, podríamos señalar que hay datos que indican que seleccionar aquellos pacientes con un estadio de enfermedad más avanzado incrementa la eficiencia de estos tratamientos, siendo el tratamiento de dichos pacientes una estrategia que, con independencia del marco de financiación de cada sistema sanitario, parece claramente coste-efectiva.

¿Y los pacientes con estadio de enfermedad menos avanzado -F1 y F2-? Aún no tenemos datos para emitir recomendaciones claras a ese respecto por no existir datos farmacoeconómicos claros al respecto... pero sigamos viendo...

2. ¿Cuál sería el impacto presupuestario de utilizar los antivirales de acción directa en el tratamiento de los pacientes con hepatitis C?

En un estudio publicado a principios de 2014, titulado "Minimum costs for producing hepatitis C direct-acting antivirals for use in large scale treatment access programs in developing countries", se planteaba por parte de los autores que el verdadero coste de producción de estos medicamentos es de 100-250 dólares para un tratamiento de 12 semanas. Aplicando los retornos de la inversión esperados y las tasas de descuento anuales habituales se estimaría que en 15 años tuviéramos estos fármacos a precio barato.

Dada la prevalencia de la hepatitis C en nuestro país (unos 900.000 casos, de los cuales aproximadamente 600.000-650.000 tendría hepatitis crónica), y el precio que se baraja para un tratamiento estándar con alguno de estos medicamentos (84.000 dólares para un tratamiento de 12 semanas en Estados Unidos) el impacto presupuestario que podría tener extender estos medicamentos a toda la población susceptible de utilizarlos podría poner en jaque los presupuestos de muchos hospitales y servicios autonómicos de salud.

3. ¿Dedicar los recursos disponibles a estos tratamientos es lo que más salud nos va a reportar o lo que va a hacerlo de una forma más equitativa/justa?

Esta es una buena pregunta, especialmente en tiempos de crisis. Mientras que el Ministerio de Sanidad (Igualdad y Servicios Sociales) ha decidido que su política de financiación medicamentos va a basarse en no reunirse (o reunirse menos) para no tener que tomar decisiones sobre financiación de medicamentos, es necesario tomar decisiones (informadas) de priorización en la financiación de innovaciones.

Probablemente el Ministerio de Sanidad acuerde la financiación de estos nuevos medicamentos para los pacientes con estadio más avanzado de enfermedad. Para el resto, si seguimos confirmando los resultados de los ensayos clínicos, tal vez puedan probarse modos de incrementar la coste-efecividad de estos pacientes... uno de esos modos podrían ser la negociación de un contrato de riesgo compartido. que básicamente trata de pagar por en función de los resultados que se obtengan con el tratamiento. En este caso sería algo así:

- Los F3-F4 los financio de la forma clásica y habitual.

- Los pacientes F1-F2 los comienzo a tratar con sofosbuvir pero en un punto intermedio del tratamiento establezco alguna medición de resultados intermedios que me pueda servir de predictor precoz de posible respuesta o no respuesta al tratamiento (algo que ha de ser definido por los clínicos, obviamente). Si el paciente responde, se sigue con el tratamiento y se financia el mismo; si el paciente no responde, se interrumpe el tratamiento y la empresa farmacéutica sólo se queda con una cantidad determinada del coste total del tratamiento administrado hasta ese momento (en torno a un 20%, por ejemplo).

- De este modo, la empresa farmacéutica obtiene la financiación en unos pacientes que de otro modo no se financiarían, pero sólo se financia si se obtienen resultados... de ahí el concepto de "riesgo compartido".

Probablemente no serán los nuevos medicamentos contra la hepatitis C los que se carguen nuestro sistema sanitario; en todo caso sería culpa del no establecimiento de mecanismos racionales y estandarizados de incorporación de prestaciones a nuestra cartera de servicios financiada... Lo que parece claro es que, con independencia de que se financien antes o después, estamos ante un verdadero avance en el tratamiento de la hepatitis C... ojalá pudiéramos estar hablando en estos términos en otras enfermedades como la diabetes, para la cual cada nuevo tratamiento no es sino la reformulación con nombre más fantasioso de algo ya existente.